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2019年获批上市的14个新靶点药物

2020-04-16 14:03 | 来源:医药魔方 | 点击次数 :

4月9日,《自然综述·药物发现》发表综述文章,总结了2019年美国、欧盟和日本批准的具有新靶点的药物。

这些药物中,有4个靶点属于转运体蛋白,包括SLC(SoLute Carrier)家族中的2个转运体SLC9A3和SLC5A1。另外,还有3个RNA靶点,从临床角度反映了寡核苷酸治疗的有效性。不同种类的寡核苷酸不仅可以降解目标RNA,还可以通过促进外显子跃迁来恢复蛋白功能。比如,Volanesorsen是一种反义寡核苷酸,它可以降解载脂蛋白CIII(apo CIII)mRNA;golodirsen通过与抗肌萎缩蛋白pre-mRNA的第53号外显子结合,可以恢复蛋白功能。另有2个抗体偶联物,能够将微管破坏剂vedotin分别递送至表达连接蛋白4和CD79B的癌细胞。

从治疗的角度来看,列表中有9个是针对罕见病,其中5个靶点针对血液学遗传性疾病,包括镰状红细胞贫血症的2个新靶点:血红蛋白亚基-α和P-选择素。有2个新靶点新药未被纳入表格,因为它们的靶点属于小分子。其中,andexeant alfa与Xa因子抑制剂类抗凝剂结合,起解毒剂的作用,pegvaliase则是一种代谢苯丙氨酸,可用于治疗苯丙酮尿症。

2019年获批的14个新靶点药物

参考资料:Novel drug targets in 2019(来源:Nature reviews)

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